Kök Hücre Tedavisi Kornea Fonksiyonunu Geri Kazandırıyor

Otolog kök hücre kaynaklı limbal epitel hücre nakli, limbal kök hücre eksikliği olan hastalarda kornea fonksiyonunun geri kazanılmasında umut vaat ediyor.

Mass Eye and Ear (MA, ABD) araştırmacıları, otolog kök hücreleri kullanarak kornea fonksiyonunu geri kazandıran bir teknik geliştirdiler. Şimdi, genişletilmiş bir Faz I/II klinik denemesinden elde edilen sonuçlar, tekniğin güvenliğini ve umut verici başarı oranlarını doğrulayarak, daha fazla araştırma ve potansiyel olarak daha geniş erişilebilirlik için yol açıyor.

Örneğin kimyasal yanıklar, enfeksiyon veya yaralanma nedeniyle oluşan kornea yaralanmaları, kornea limbusundaki limbal epitel kök hücrelerini tüketebilir. Bu hücreler olmadan kornea epiteli kendini onaramaz ve yenileyemez, bu da gözün yüzeyini kalıcı olarak hasarlı ve kornea nakli için uygunsuz hale getirir. Limbal kök hücre eksikliği, kornea yüzeyinin konjonktivalizasyonu ile karakterize edilir, bu süreç konjonktivanın (göz küresinin beyaz kısmını ve göz kapaklarının içini kaplayan ince, şeffaf zar) kornea epitelinin yerini almasıdır. Bu, neovaskülarizasyon, iltihaplanma, yara izi ve opaklık gibi diğer ilişkili süreçlerle birlikte görme azalmasına ve kalıcı ağrıya yol açar.

Bu karşılanmamış ihtiyaca yanıt vermek için Mass Eye and Ear'daki araştırmacılar, limbal epitel hücrelerini yenilemek için bir yöntem geliştirdiler. Kültürlenmiş otolog limbal epitel hücre (CALEC) nakli adı verilen tedavi, sağlıklı bir göz biyopsisinden limbal kök hücrelerin toplanmasını, bunların in vitro hücresel doku greftine genişletilmesini ve greftin hasarlı göze cerrahi olarak nakledilmesini içerir.

2023'te, bir Faz I klinik denemesi dört hastada CALEC naklinin güvenliğini ve uygulanabilirliğini gösterdi. Şimdi, birincil sonuçları güvenliği ve uygulanabilirliği değerlendiren ve ikincil sonucu kornea epitel yüzeyinin bütünlüğünde iyileştirmelere dayalı tedavinin etkinliğini değerlendiren genişletilmiş bir Faz I/II klinik denemesinin sonuçları yayınlandı.

Klinik deney, CALEC nakli için ümit verici sonuçlar gösterdi. Üç ayda, 14 katılımcının %50'sinin kornea restorasyonu tamamlandı, 12 ayda %79'a ve 18 ayda %77'ye çıktı. Kısmi başarılar dahil, genel başarı oranları 12 ayda %93 ve 18 ayda %92 oldu. Üç katılımcının ikinci bir nakil geçirmesi gerekti, biri çalışmanın sonunda tam başarıya ulaştı.

Görme keskinliği 14 katılımcının hepsinde farklı derecelerde iyileşti. CALEC ayrıca donör veya alıcı gözlerinde ciddi bir olumsuz olay olmadan güçlü bir güvenlik profili sergiledi. Kronik kontakt lens kullanımı nedeniyle bir bakteriyel enfeksiyon meydana geldi, diğer küçük olumsuz olaylar ise hızla çözüldü.

Baş Araştırmacı Ula Jurkunas, "Bu araştırmanın FDA onayına yol açabilecek ek denemeleri hak ettiğini düşünüyoruz" dedi. "Laboratuvar tezgahından klinik denemelere yeni bir tedavi getirebildiğimiz için gurur duysak da, yol gösterici hedefimiz ülke çapındaki hastaların bu etkili tedaviye erişebilmesiydi ve her zaman da öyle olacak."

Bu otolog tedavinin temel sınırlamalarından biri, tedavi için başlangıç ​​materyalini elde etmek için sağlıklı gözden biyopsi alınması gerektiğinden, hastaların etkilenmemiş bir göze sahip olmasını gerektirmesidir. Bunu ele almak için araştırmacılar, gelecekte tedavinin allojenik bir versiyonunu geliştirmeyi ve bunu her iki gözünde de hasar olan hastalar için kullanılabilir hale getirmeyi umuyorlar.

Kaynak: www.regmednet.com